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成都先导:新发展战略助力夯实基本面,着眼长线布局

2022/5/6 7:47:31      挖贝网

近年来,随着全球制药市场规模的持续增长,药物发现领域也迎来了广阔的发展前景。DNA编码化合物库(DEL)技术日趋成熟,得到了制药工业和学术机构的广泛应用,已成为药物发现领域的最受关注的新兴技术之一。

作为DEL技术领域的龙头企业,成都先导药物开发股份有限公司(以下简称“成都先导”)是全球首家实现万亿级规模DNA编码小分子实体库的企业,其技术实力已得到多家国际制药巨头和知名生物技术公司的认可。

2022年4月28日晚间,成都先导公布了2021年年度报告。其经营数据显示,2021年成都先导实现营业收入31105.86万元,同比增长27.69%;实现归母净利润6338.38万元,同比小幅下滑1%。

年报指出,由于在2020年12月收购了FBDD/SBDD技术的国际领军企业Vernalis,成都先导营业收入实现大幅增长,但受限于疫情导致的跨境交流障碍,公司与Vernalis整合后在商业上的协同效应尚未完全体现,导致归母净利润小幅下滑。

发展战略升级构筑强大“护城河”,DEL龙头全面发力新药发现与优化

尽管当前阶段业绩表现平稳,但对于成都先导这类具有领先技术优势以及市场地位的优质企业而言,或许我们更应关注它的长期投资价值。

自成立以来成都先导持续深耕DEL技术,目前已发展为DEL技术领域的全球领先企业,极大地推动了DEL技术的发展与工业化应用。

年报显示,2021年,成都先导的DNA编码化合物库小分子种类已成功突破1.2万亿,是全球目前已知的化合物骨架种类最多、规模最大的实体小分子化合物库。与此同时,成都先导并不局限于现有成就,而是紧跟药物工业新分子的发展趋势,不断拓展新分子类型,为追踪创新药前沿研究的制药企业和生物技术公司提供独特的新分子实体。

截至2021年末,成都先导已为客户筛选完成了47类不同靶点类型,包括多种传统意义上难成药靶点或具有挑战性的靶点。2021年,成都先导完成项目的平均成功率接近80%,筛选项目的平均时间周期3个月以内,高于工业界HTS的平均水平。而2021年成功转让16个项目的化合物知识产权,也充分证明了成都先导DEL技术平台的先进性。

正是凭借业内领先的技术优势,成都先导已成为全球DEL技术领域研发服务公司中获得最多合作项目的企业,合作对象包括辉瑞、强生、默沙东、赛诺菲、武田制药、勃林格殷格翰、利奥制药、LG 化学、基因泰克、Aduro、Forma等国际制药巨头、知名生物技术公司。

此外,公开资料显示,近年来,成都先导原创的DEL相关科学论文,在整个DEL领域文献总量中占比接近20%;同时公司于2021年5月发布了DEL领域的第一个行业白皮书,推动DEL技术开发与应用更上一层楼。

目前,DEL技术已日趋成熟,从学术成果和工业成果上都已充分展现出可靠性,已被上百家药企和生物技术公司认可并应用,其中全球排名前20的制药巨头几乎都在应用DEL技术。未来随着DEL技术的不断升级,有望在一定程度上取代其他技术的部分应用场景,成都先导也将迎来广阔的发展前景

通读年报发现,2021年,成都先导确立了“一个愿景、两大创新药类型、三商业模式、四核心技术平台”的新发展战略,全面发力新药发现与优化领域。

其中,“一个愿景”指成都先导致力于打造全球一流的创新型生物医药企业,贡献于更好的人类生命健康,对此,公司聚焦小分子及核酸新药这“两大创新药类型”,依托DEL、基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术(FBDD/SBDD)、核酸新药研发相关技术(STO)、靶向蛋白降解相关技术(TPD)等“四个核心技术平台”及公司其他关键新药研发能力(药化、计算科学、生物评价、药学研究等),打造国际领先的新药发现与优化研发体系。通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让、远期的药物上市等“三种商业模式”,为医药工业输出不同阶段的新分子实体,以最终为全球未满足的临床需求提供创新药治疗方案。

公开资料显示,成都先导不仅是药物发现领域内唯一同时拥有国际领先的DEL技术与FBDD/SBDD技术的企业,还是拥有STO以及TPD两大新兴技术平台的成长性生物技术公司。基于此,成都先导构筑了强大的“护城河”,形成了明显的差异化竞争优势和技术壁垒。

硬科技成色十足,四大核心技术协同发展

成都先导的新发展战略中,四个核心技术平台可谓是一大亮点。可以看出,在深耕DEL技术领域的同时,成都先导也在积极拓宽业务边界,通过进军能够与DEL技术协同发展的FBDD/SBDD、STO、TPD技术,避免技术单一风险,并实现技术上的相辅相成,硬科技成色十足

具体来看,基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术(FBDD/SBDD)方面,该技术是当前小分子药物发现领域的重要技术之一,通过收购FBDD/SBDD技术的国际领军企业Vernalis成都先导打造了全球领先的综合型药物发现技术平台丰富了公司在药物发现领域的筛选技术和手段

考虑到FBDD/SBDD技术与DEL技术明显的技术互补性,成都先导选择收购Vernalis具有重大的战略意义。在对两大技术的持续有效整合过程中,成都先导不仅能提升新药项目发现与优化的成功率,还能给予客户多样化选择,推出更多高性价比的服务项目。

核酸新药研发相关技术(STO)方面,随着核酸药物逐渐成为药物工业研究的重点领域之一,成都先导基于多年的核酸化学与新药开发经验,积极布局核酸新药领域,目前已具备开发核酸药物临床候选化合物的能力。

据年报介绍,成都先导的核酸药物研发平台涵盖了若干关键领域,包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学分子与细胞生物学转化研究临床医学等,能够提供多种高质量的技术服务。

而在靶向蛋白降解相关技术(TPD)方面,成都先导也展现出了明显的技术优势,得以弯道超车。蛋白降解剂仅需要特异性地结合目标蛋白而无需抑制其功能,这与DEL基于亲和力的筛选原理完美匹配,并且DEL分子已经提前探明linker的连接位点,可直接用于E3 泛素连接酶配体分子的组装,因此,DEL对于蛋白降解类药物的快速、高效发现具有独特优势。

截至2021年末,成都先导已开展多项针对蛋白降解剂药物研发的研究,包括针对目标蛋白及配对的新颖E3酶的蛋白表达和配体发现、针对嵌合体蛋白降解分子的优化,以及从靶点调研到PCC(临床前候选化合物)确认的一站式开发等。

四项核心技术上的强劲实力背后,是成都先导对于研发的高度重视。

年报显示,2021年成都先导研发投入高达7136.74万元,占营业收入的比重为22.94%;公司目前拥有研发人员391人,占员工总数的比重高达83.01%。截至2021年末,成都先导自主研发的具有知识产权的新药项目约20项,已有4个项目获得临床试验批件并进入临床试验;公司累计取得85项发明专利授权,并有230余项境内外专利正在申请中。

业绩变现能力强劲,长期投资价值凸显

在四个核心技术平台的支撑下成都先导未来的业绩变现能力非常值得期待

成都先导的新发展战略可以看出,公司综合采用新药研发服务、新药在研项目权益转让、自主研发项目推进至临床阶段乃至远期实现上市销售等商业模式。这意味着,未来成都先导不仅能成为新药筛选的上游发现平台,还能成为可批量产生原创小分子和核酸新药的下游开发平台具有广阔的发展空间和上升潜力。

具体来看,新药研发服务方面,依托领先的技术实力,成都先导能够为全球医药企业提供新药发现和优化链条上的各类研发服务。截至2021年末,成都先导已累计完成45个项目的化合物知识产权转让。根据合同约定,未来转让项目在药物研发达到某个关键性节点阶段时,成都先导还能获得里程碑费,业务变现能力强劲。

新药在研项目权益转让方面,依托国际领先的药物发现平台以及规模庞大的小分子化合物库,成都先导得以选择高潜力、高价值的靶点进行自主新药发现,并向后推进至确定性更高的阶段后再转让,客户受让后可直接申报临床或进入临床试验阶段。

成都先导董事长兼首席执行官李进博士曾在媒体采访中表示,“公司选择对外转让部分新药研发项目的权益,获取里程碑费和上市后销售费等收益,再将这些现金流投入到其他的新药研发项目中,形成一种正反馈循环。”

远期规划的新药品种上市销售方面,考虑到公司的核心技术与研发能力,以及新药研发项目核心的知识产权,成都先导管理层认为只做CRO服务不能够充分发挥公司的能力和价值,因此前瞻性地规划了该商业模式,将自研项目持续往后推进至临床后期。未来,随着成都先导自研药物上市,公司有望迎来新一轮的业绩增长,打开更具潜力的成长空间。

2022年1月,成都先导HG030项目获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准开展临床试验,是公司首个实临床试验中美双报并获得批准的新药项目。

2022年,成都先导继续加大研发投入力度,一季度共投入1702.49万元,在一季度7246.59万元的总营收中占比高达23.49%。随着核心技术的持续升级,相信成都先导将在未来数年间迎来新的发力期。

对此,公司创始人李进博士表示,“自成立以来,成都先导一直致力于成为植根中国、放眼全球的创新药物‘种子库’和新药创制‘新引擎’。过去十年间,成都先导扎根生物医药产业,持续提升新药发现与优化核心技术能力,积累了丰富的资源和经验。2021年是公司发展的关键之年。新发展战略的落地实施,将指引公司和全体员工以更加坚定的步伐迈向更加明确的目标。我们将继续推进核心技术平台建设,赋能新药研发,解决未满足的临床需求,为更好的人类生命健康做出贡献。我们已经做好准备,蓄势待发,播下的‘种子’将茁壮成长,公司将在下一个十年迎来跨越式发展,对此我们充满信心。”